Лечение на муковисцидозата: лекарства, инхалации и поддържаща терапия

Муковисцидозата е заболяване, което засяга много органи на човешкото тяло. Тя е многоорганно заболяване. Затова е важно да се подходи към терапията комплексно и да се провежда лечение, насочено към всяка органна система поотделно.

Лечение на белодробното увреждане

• При МВ най-важната терапия е разреждането на слузта в дихателните пътища. Намаляването на плътността на слузта ще подобри почистващата функция на лигавицата. В терапията се използват различни инхалаторни продукти, които втечняват слузта.

Използват се например ацетилцистеин или карбоцистеин. Когато се приемат перорално, те също така намаляват вискозитета на слузта в стомашно-чревния тракт.

• Инхалаторните бета-миметици също се използват, например при астма. Те облекчават запушването на долните дихателни пътища - бронхите.

Вдишването на разтвори като 6% разтвор на NaCl или разтвор на амилорид ефективно хидратира храчките. Това значително улеснява отхрачването им.

• ДНК молекулите се освобождават от ядрата на мъртвите бактерии, лигавичните клетки и левкоцитите, които също сгъстяват храчките. Ензимът, който разтваря ДНК влакната, се нарича ДНКаза или алфа дорназа. Това е ензим, създаден от учени с методите на генното инженерство.

• Антимикробната терапия е съществена част от лечението. пациентите с МВ имат дихателни пътища, колонизирани с резистентни клонове на бактерии като Staphylococcus, Haemophilus, Pseudomonas, Burkholderia cepacia или Stenotrophomonas.

Устойчиво профилактично приложение на перорални антибиотици е възможно само за някои щамове. Антибиотиците се абсорбират по различен начин при пациенти с МВ, отколкото при здрави пациенти. Поради това е необходима по-дълга продължителност на употреба.

Интравенозното приложение е най-ефективно, особено за патогени като Pseudomonas, Burkholderia cepacia и Stenotrophomonas. Ако е налице хронична колонизация с тези щамове, се препоръчва профилактично интравенозно повторно лечение на всеки 3 месеца в продължение на 14 дни.

При колонизация на дихателните пътища с гъбички и дрожди в лечението се включват противогъбични средства.

Аналгетиците, нестероидните противовъзпалителни средства и кортикостероидите, напр. преднизон, са поддържащо лечение при респираторни инфекции.

• Съвременното лечение включва два вида лекарства. Едното съдържа лумафактор и ивафактор, а другото - три активни съставки - ивафактор, терафактор и елексафактор.
  • Тези лекарства подобряват функцията на белите дробове, като увеличават броя на хлоридните канали.
  • Комбинацията от активни съставки подобрява и функцията на вече съществуващите канали. Тези така наречени CFTR протеинови модулатори намаляват броя на хоспитализациите и необходимостта от антибиотично лечение при пациенти с МВ.
  • Съществуват дори проучвания, според които те подобряват функцията на други органи, като например черния дроб.

Лечение на храносмилателни проблеми и недохранване

• Приемът на панкреатични ензими под формата на стомашно-устойчиви таблетки (таблетки, които устояват на стомашната киселина) подобрява храносмилането и усвояването на важни хранителни вещества, особено на мазнини и протеини.
• Увреждането на панкреаса причинява диабет, наречен захарен диабет, свързан с МВ. Когато се диагностицира диабет, специалистът по диабет ще започне лечение с инсулин.
• Хепатопротекторите са лекарства, които предпазват чернодробната тъкан и улесняват отделянето на жлъчните киселини от черния дроб. Използва се например урсодеоксихолева киселина.
• Муколитиците, като ацетилцистеин, са средства за разреждане на слузта. Когато се прилагат перорално, те могат да подобрят усвояването на важни хранителни вещества и да намалят риска от чревна непроходимост.
• Пациентите с МВ се нуждаят от висококалорична диета и заместване с витамини. Витаминотерапията се фокусира предимно върху хранителни добавки, съдържащи мастноразтворими витамини (витамини A, D, E, K).

Високият калориен прием се осигурява чрез диета, съдържаща висококачествени белтъчини и мазнини с ограничаване на бързо усвояващите се захари. Нутридрините са подходящи добавки, които повишават калоричността и са обогатени с ценни микроелементи.

Когато консервативната фармакотерапия не дава резултат, при пациентите с МВ се налага трансплантация на органи. При някои лица трансплантацията се планира рано, например в юношеска възраст.